左起台中榮總罕病暨血友病中心王建得主任、國立台灣大學醫學院附設醫院胡務亮教授、輝瑞大藥廠葉素秋總裁、中華民國肌萎縮病友協會理事長陳燕麟醫師、《遠見雜誌》楊瑪利社長、高雄醫學大學附設中和紀念醫院鐘育志教授、中央健康保險署醫審及藥材組戴雪詠參議。(圖/遠見雜誌提供)

    為提高大眾對基因治療的認識與關注，遠見和輝瑞大藥廠共同舉辦「多元 新局」基因治療國際趨勢論壇，邀請國內外產、學、研專家從不同面向聚焦全球基因治療趨勢與罕見疾病治療展望。

    在目前已知罕見疾病中，有高達8成、約6,000種疾病是由基因遺傳所導致。罕病患者是世上醫療需求尚未被滿足的最大病患族群之一，有別於傳統藥物或治療方式，僅有5%的已知罕見疾病有一種或一種以上的治療藥物，也因此基因治療的發展對罕病病友來說至關重要。

展望全球與台灣 基因治療成醫學新主流    
    論壇邀請輝瑞全球基因治療資深總監Abhi Gupta針對全球基因治療的發展和輝瑞未來發展方向及願景進行線上演講，激盪新觀點。輝瑞長年關注罕見疾病基因治療研究，去年和台中榮總合作成立「罕見疾病基因治療中心」，推動罕見疾病研究與治療，希望在科學上持續突破領先，成為全球罕病領域的創新先驅。
    
    全球的基因治療如雨後春筍，台灣在基因治療發展上也有卓越成就，今日也邀請台大醫院小兒部暨基因醫學部胡務亮教授分享發展現況，胡務亮教授與台大醫院團隊近年研發AADC缺乏症基因療法，不僅成功改善病童嚴重病症，更是首例本土研發獲得歐盟許可上市的藥物，為患者與家庭帶來希望。


國立台灣大學醫學院附設醫院胡務亮教授專題演講，分享台灣基因治療的發展。(圖/遠見雜誌提供)

走出罕病基因治療困境 專家提未來對策
    基因療法問世後，幫助了許多遺傳性疾病患者，在台灣罕見疾病的基因治療與用藥上現況又是如何？多位罕病領域醫學專家業也齊聚論壇分享基因治療對病友的幫助和面臨到的課題。
    
    2022年歐盟核准了第一個血友病的基因治療上市，基因治療已正式成為血友病治療選項之一，台中榮總罕病暨血友病中心王建得主任與會暢談台灣血友病的基因治療經驗，希望喚起提升大眾對血友病的關注。此外，長年致力於小兒神經學、神經肌肉病學研究的高雄醫學大學附設中和紀念醫院鐘育志教授，也上台分享裘馨氏肌肉失養症在基因治療的進展，並期待精準醫療的創新在兒童罕病上提供更準確的治療及預防。
  
    而投身肌萎縮症研究的中華民國肌萎縮病友協會理事長陳燕鱗醫師，本身也是肌肉萎縮症患者，他特別蒞臨分享肌萎縮病友對基因治療的期待，肌萎縮症目前尚無藥可治癒，但在基因新藥上市後許多病童從無法站立進步到可以行走，對病友來說是點亮他們生命的新曙光。

    近年在精準醫療趨勢下，相關產業與研究者紛紛投入研發，加上相關法規的放寬開放，加速國內基因治療的躍進。雖然前景樂觀，但基因治療依舊面臨如臨床安全性、法規、醫學倫理等挑戰，本次論壇最後也邀請健保署醫審及藥材組戴雪詠參議共同與會，和在場的學者專家座談交流，透過產、官、學界集思廣益、提供對策，期待基因治療能持續創新突破，共同改變病患生命。


左起輝瑞大藥廠葉素秋總裁、台中榮總罕病暨血友病中心王建得主任、中華民國肌萎縮病友協會理事長陳燕麟醫師、高雄醫學大學附設中和紀念醫院鐘育志教授、中央健康保險署醫審及藥材組戴雪詠參議、《遠見雜誌》楊瑪利社長，進行座談激盪思維與交流。(圖/遠見雜誌提供)